本课程旨在以科学的、创新研究性的教育理念，以遗传病病例为实验对象，将遗传疾病的诊断、治疗、和机制的分析作为切入点，以细胞的损伤和保护为线索，将现代实验技术等融入遗传病例和细胞系列实验中，并引导学生自行设计不同的实验方案。通过系列化的探究性实验，培养学生探索医学问题和解决医学问题的能力，从而促进学生知识、能力、素质协调发展。本课程不仅使学生熟练掌握细胞和遗传的实验操作技能，了解有关实验技术的新进展，同时培养学生系统性的科研思维和临床病例分析判断能力，探究解决医学问题的实验方法，学习研究疾病机制的实验手段。